Wat zijn klinische studies?
Klinische testen zijn de laatste stap in de ontwikkeling van nieuwe medicijnen.
Voordat nieuwe medicijnen aan menselijke proeven worden onderworpen, worden ze grondig in het laboratorium bestudeerd en ondergaan ze diverse testen. Pas wanneer deze reeks laboratorium- en dierproeven positieve resultaten oplevert, kan het medicijn op mensen worden getest.
In een klinische studie geven patiënten hun geïnformeerde toestemming en stemmen ze ermee in deel te nemen om een nieuw medicijn of een nieuwe combinatie van nieuwe of bestaande medicijnen, een nieuwe chirurgische ingreep of een nieuw radiotherapieschema te testen.
Andere onderzoeken evalueren nieuwe screeningsmethoden, biomarkers of beeldvormingstechnieken.
Zonder klinisch onderzoek kunnen geen nieuwe medicijnen, geen nieuwe behandelingsschema’s of geen nieuwe biomarker of beeldvormingstest worden goedgekeurd en daarna routinematig worden gebruikt bij patiënten. Elke behandeling die nu routinematig wordt gebruikt, heeft dit rigoureuze testproces doorlopen in een klinische studie.
Fasen in klinisch onderzoek
Fase I
In fase I wordt een kleine groep patiënten geselecteerd om de effecten van een geneesmiddel op het menselijk lichaam te evalueren. De belangrijkste resultaten in deze fase zijn het veiligheidsprofiel en de bijwerkingen van het geneesmiddel. Daarnaast proberen onderzoekers ook de juiste dosering te bepalen en de antitumoractiviteit te evalueren.
Fase II
Als fase I aantoont dat het medicijn goed wordt verdragen en de juiste dosering kon worden vastgesteld, wordt fase II gestart. In deze fase wordt een grotere groep patiënten geselecteerd om de effecten en bijwerkingen van het geneesmiddel verder te analyseren. Werkzaamheid is ook een belangrijk eindpunt van fase 2-onderzoeken.
Fase III
In fase III wordt het nieuwe geneesmiddel vergeleken met de bestaande standaardbehandeling (of placebo) in een zeer grote patiëntenpopulatie. Deze patiënten worden verdeeld in twee (of meer) groepen, waarvan één of meer groepen het nieuwe geneesmiddel krijgen en één groep wordt behandeld met de standaardbehandeling (=standard of care). Deze toewijzing aan behandelingsgroepen gebeurt op willekeurige wijze. In veel gevallen zijn patiënten en onderzoekers niet op de hoogte van de toediening van het nieuwe medicijn naast de standaardtherapie (dubbelblind onderzoek). Dit helpt om vooroordelen bij onderzoekers te voorkomen. In deze fase analyseren de onderzoekers of de werkzaamheid en bijwerkingen van de nieuwe behandeling vergelijkbaar, beter of slechter zijn in vergelijking met de standaardbehandeling. Zodra een experimentele behandeling wordt geassocieerd met een beter resultaat in een fase III klinische studie, kan de sponsor een aanvraag indienen voor officiële registratie voor deze indicatie, zodat het medicijn een nieuwe zorgstandaard kan worden.
Fase IV
Fase III B of IV studies (postmarketing) worden uitgevoerd om meer zeldzame bijwerkingen te identificeren en om de langetermijneffecten van nieuwe geneesmiddelen en behandelingen te evalueren bij een grotere patiëntenpopulatie. Deze tests worden uitgevoerd nadat het geneesmiddel al op de markt is goedgekeurd. Ze zijn van essentieel belang om de marktgoedkeuring te valideren. Afhankelijk van de resultaten kan de goedkeuring voor de markt alsnog worden ingetrokken.
